国家标准计划《医学实验室和体外诊断系统 实体肿瘤类器官药物敏感性检测方法》由 TC136（全国医用临床检验实验室和体外诊断系统标准化技术委员会）归口 ，主管部门为国家药监局。

主要起草单位 中国食品药品检定研究院 。

1. 涵盖基于肿瘤类器官药敏检测使用的细胞活力测试法及图像分析法等方法为主要技术原理的检测仪器，如酶标仪、类器官拍照分析系统、智能化共聚焦高内涵成像分析系统等。 2. 涵盖肿瘤类器官药敏检测配套的各试剂盒及衍生的各技术方法。

肿瘤分子分型检测在个性化精准诊疗中的局限性 化疗及靶向治疗是临床治疗恶性肿瘤的主要手段。

近年来，基于组学的肿瘤分子分型检测指导临床精准药物治疗取得显著成效，其中最具代表性的是肺癌精准靶向药物治疗。

但是，不同肿瘤的生物学行为差异较大，且并非所有肿瘤都具有明确的驱动基因，所以不同类型肿瘤检测出的可靶向作用的基因的变异比例呈现高低不同的结果。

据报道，只有30%-50%的癌症患者可以找到相关基因变异，即便找到对应的靶向药物，其中也只有约50%的患者能够从治疗中获益。

此外，对于恶性肿瘤最主要治疗方式之一的化疗（约80%），基因检测的局限性较大。

化疗方案的选择主要依赖于各临床指南及经验，其临床有效率仅为30%。

抗肿瘤药物的代谢和敏感性评估在个性化精准诊疗中的内在需求 对于一些特定类型的肿瘤患者，比如接受标准治疗后仍不见效的患者，或是面对罕见、难治性肿瘤且缺乏有效治疗方案的病人，进行类器官药敏检测可以模拟人体内肿瘤细胞的生长和药物反应，帮助医生了解药物对肿瘤细胞的敏感性和治疗效果，是评估化疗药物效果的重要工具。

化疗药物的主要作用机制是直接作用于肿瘤细胞的DNA、RNA和蛋白质等关键成分，干扰其合成、修复和功能，从而抑制肿瘤细胞的增殖和分裂。

这些药物在体内需要经过特定的代谢过程才能转化为具有抗肿瘤活性的成分，其活性代谢产物在体内的浓度和活性可能直接影响药物的疗效，从而达到治疗肿瘤的目的。

因此有专家共识指出，通过检测这些活性代谢产物的浓度和活性，也可以更准确地评估患者对药物的反应和疗效，从而调整药物剂量或更换更合适的药物。

总的来说医生需要根据患者的具体情况和肿瘤类型，选择合适的化疗药物组合，并考虑药物的作用机制、代谢途径等因素制定药敏实验方案。

肿瘤类器官技术在个性化精准诊疗中的实际应用价值以及缺乏标准化的应用困境 类器官（Organoid）是一种3D的细胞培养物，在结构以及功能上高度模拟人体器官，能够形成器官类似的空间结构并且分化出对应功能，具备细胞增殖分化、自我更新、自组装、可长期培养、遗传稳定性等特点。

这些优势使其成为许多基础研究和精准诊疗中的有力工具，并已被广泛用于药物筛选、疾病建模、精准医学、药效学及安全性评价以及再生医学研究。

在药物研发领域，用类器官对药物进行测试，比传统细胞模型和动物模型更加接近人体真实情况，大幅降低药物研发成本和周期、提高药物研发成功率。

2018年，伦敦癌症研究所在《Science》上发表的一项关于类器官药敏测试的临床应用研究显示，类器官的表型和基因型图谱显示与原始患者肿瘤高度相似；在预测抗癌药物的有效性上，类器官具有100%的敏感性，93%的特异性，88%的阳性预测值以及100%的阴性预测值。

即经类器官药敏证实有效的药物在使用过程中88%有效；经类器官药敏证实无效的药物在使用过程中100%无效。

肿瘤类器官不但能在最大程度上模拟人体内肿瘤微环境，还可以长期保持肿瘤的异质性，更加客观准确地反映药物疗效和安全性。

随着国家从战略层面开始重视类器官技术的研究与应用，越来越多的国内研究所、院校类器官技术开启了产业化模式，同时基于患者来源的肿瘤类器官药物敏感性检测在肿瘤精准治疗应用中具备的巨大潜力已经得到业内公认，国内类器官企业、医学检验机构也快速出现。

国内外在肿瘤类器官构建及药敏应用技术已经有大量的观察性研究、共临床研究（co？clinical trial）、前瞻性个案及大队列临床研究成果等，国内也有相关专家共识、指南和团体标准，技术上已基本成熟。

但目前国内尚缺乏统一的标准化方法来指导类器官培养、质控和药敏检测的结果，使得类器官构建的重复性和成功率、指导用药的周期和临床准确性存在一定挑战，为临床标准化、规模化的抗肿瘤药敏检测应用带来了不确定性。

因此，针对不同方法的技术特点，建立兼顾不同方法学的肿瘤类器官药敏检测通用技术要求的国家标准，将有助于规范肿瘤类器官构建，及化疗药物和靶向药物敏感性检测的体外诊断产品的研究、开发与评价，从而有助于为患者提供个性化的诊疗方案，在提高患者临床获益中具有重要意义。

建立以临床结果一致性为导向的，不同方法学肿瘤类器官药敏检测一致性的技术标准，从而最大程度地协调方法学间的一致性问题。

推动、促进行业发展，解决企业发展的实际问题。

本文件描述了实体肿瘤类器的药物敏感性检测方法、数据处理和数据管理等。 本文件适用于医学实验室进行实体肿瘤活组织类器官的构建及其在化疗、靶向药物敏感性的检测。药品开发实验室亦可参考本文件。 主要技术内容 1.术语和定义 包括类器官、肿瘤类器官、药敏检测相关术语和定义等。 2.要求 （1）开展肿瘤类器官进行体外药物敏感性检测实验活动对应的生物安全要求。 （2）肿瘤类器官进行体外药物敏感性检测技术要求，包括样本采集、肿瘤类器官的构建、肿瘤类器官的培养、肿瘤类器官的鉴定与质量控制、肿瘤类器官药物敏感性检测和数据处理、肿瘤类器官的冻存与复苏等。 3.试验方法 包括肿瘤类器官进行体外药物敏感性检测技术要求相对应的方法：样本的采集、样本的保存和运输及样本处理、肿瘤类器官的构建、肿瘤类器官的培养、肿瘤类器官的鉴定与质量控制、药敏实验的加药与检测、药敏检测结果数据处理等具体的实验方法。

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